La sanidad pública madrileña logra un hito mundial al tratar con éxito una enfermedad rara con terapia CAR-T

Por primera vez en el mundo, se ha tratado con éxito una enfermedad autoinmune extremadamente rara utilizando CAR-T, una terapia que modifica genéticamente ciertas células del sistema inmunitario para que identifiquen y eliminen las células cancerosas.

Un hito médico a nivel mundial que han alcanzado los profesionales de la salud de la Comunidad de Madrid, específicamente los del Hospital Universitario público La Paz. En este caso, se trató de una niña de 11 años diagnosticada con dermatomiositis anti-MDA5, una enfermedad que provoca un daño pulmonar rápido y severo, lo que resulta en una alta tasa de mortalidad que oscila entre el 30 por ciento y el 66 por ciento durante los primeros seis meses tras su aparición. Esta patología presenta una prevalencia de un caso por cada millón de habitantes.

"Las terapias CAR-T nacieron en un principio para atajar las enfermedades cancerosas, concretamente la leucemia linfoblástica aguda, pero lo que estamos viendo ahora es una eclosión: numerosos casos en los que estas terapias se utilizan para enfermedades autoinmunes", narra Andrés París, investigador del IdiPAZ.

En este caso, se ha administrado un compuesto a la menor por uso compasivo, debido a su situación clínica crítica en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI), ya que no había otras alternativas disponibles para ella. "Estando la paciente tan grave, vemos que no tenemos mucha alternativa y se nos plantea la posibilidad de que quizá el empleo del CAR-T pudiera ser una de las opciones", explica Rosa Alcobendas, coordinadora de la Unidad de Enfermedades Minoritarias (UMI) de La Paz. Una solución que, hasta entonces, "no se había utilizado nunca en pacientes pediátricos".

La paciente acumula un año de remisión de la enfermedad gracias al procedimiento utilizado por los expertos del Hospital La Paz, el cual se aplica comúnmente para tratar la leucemia. Además, su capacidad motora está mejorando de manera progresiva, y durante el día respira sin ayuda de ventilación mecánica ni asistencia ventricular extracorpórea. Como resultado, ya no requiere tratamiento inmunosupresor.

La particularidad del CAR-T

Andrés París especifica que lo que hace especial al CAR-T respecto a otras terapias es que "consigue reiniciar en profundidad una parte concreta del sistema inmune, los linfocitos B, que en esta enfermedad tienen un papel fundamental". Actualmente "la niña va al colegio, puede caminar, apenas utiliza oxígeno y está sin tratamiento inmunosupresor de base, todo ello gracias al empleo de esta terapia", concluye Alcobendas.

El prestigioso medio científico Med ha se ha hecho eco de este importante logro de la sanidad pública madrileña, resultado de la colaboración con diversas Administraciones. Este éxito se ha alcanzado gracias al compromiso de un equipo multidisciplinario que incluye profesionales de distintos servicios del hospital La Paz, tales como Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación y UCI. Además, han participado miembros del Instituto de Investigación de este complejo sanitario (IdiPAZ) y de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.

El Hospital público Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clinic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas son algunos de los participantes externos en este importante hito.