El Gregorio Marañón, pionero con una terapia que evita el rechazo en trasplante cardiaco infantil

Investigadores del Laboratorio de Inmuno-regulación del Hospital General Universitario Gregorio Marañón, centro público de la Comunidad de Madrid, han desarrollado un tratamiento único en el mundo basado en una terapia celular con células thyTreg para prevenir el rechazo inmunológico y prolongar de forma indefinida la supervivencia del órgano trasplantado y, por tanto, la vida del paciente.

Hasta la fecha, se han tratado con éxito a siete bebés trasplantados de corazón, y los resultados preliminares apuntan a que una única administración de esta terapia es capaz de restablecer el equilibrio inmunológico y podría prevenir el rechazo agudo del órgano en estos niños.

Estudios científicos de los últimos años han demostrado que el sistema inmunológico posee un mecanismo intrínseco de regulación o tolerancia mediado por unas células llamadas T reguladoras (Treg) que controlan y reducen las respuestas inflamatorias inadecuadas. Diversos centros de todo el mundo han intentado explotar las propiedades reguladoras de estas células desarrollando terapias celulares con células Treg obtenidas de la sangre de los pacientes. Los numerosos ensayos realizados hasta la fecha demuestran que esta terapia es segura al emplear las propias células del paciente, pero no se ha conseguido la eficacia terapéutica esperada dada la baja cantidad y calidad de las “envejecidas” células Treg obtenidas de la sangre de adultos. Mientras que en niños, a pesar de que la calidad de las Treg se supone mejor, esta terapia era inviable dado el bajísimo número de Treg que se pueden obtener del pequeño volumen de sangre que se puede extraer a pacientes pediátricos.

El Laboratorio de Inmuno-regulación, del Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón (IISGM), dirigido por Rafael Correa Rocha, lleva 10 años investigando cómo obtener grandes cantidades de Treg y de alta calidad empleando una fuente alternativa a la sangre y que permita a los pacientes pediátricos acceder a este tipo de terapias avanzadas. El trabajo de investigación de Esther Bernaldo de Quirós y demás miembros del equipo de Rafael, ha permitido desarrollar una estrategia totalmente nueva para fabricar dosis terapéuticas de células Treg a partir de un tejido que cubre el corazón y que se desecha habitualmente en el transcurso de las cirugías cardiacas infantiles, el timo. Las células Treg obtenidas de tejido tímico (o thyTreg) poseen cualidades únicas y una altísima capacidad reguladora, y el protocolo desarrollado por el grupo permite obtener miles de veces más células que las que se pueden obtener de la sangre.

Este grupo es pionero en el uso terapéutico de estas células thyTreg en pacientes, y junto con el Área del Corazón Infantil y la UCI pediátrica del Hospital Gregorio Marañón, iniciaron hace tres años un Ensayo Clínico de una terapia con células thyTreg para prevenir el rechazo en bebés trasplantados de corazón. Este ensayo ha sido el primero a nivel mundial que realiza una terapia con Treg en niños trasplantados, y sobre todo es el primero que emplea en humanos células thyTreg obtenidas de tejido tímico en vez de Treg de sangre, con lo que se han podido obtener un mayor número de células y de mucha mejor calidad, haciendo posible el uso de esta terapia avanzada en pacientes pediátricos.

Esta estrategia terapéutica puede restablecer el correcto equilibrio inmunológico y podría inhibir por completo o reducir en gran medida las respuestas inmunes responsables del rechazo, prolongando de forma indefinida la viabilidad del órgano trasplantado y con ello la vida del paciente. Al emplear las propias células del paciente, los efectos secundarios son mínimos y esta terapia podrá implantarse a corto plazo en nuestros hospitales, mejorando la supervivencia de los órganos trasplantados en el país que es líder mundial en donaciones y trasplantes realizados cada año.