El Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital de La Princesa comenzará en el mes de abril un ensayo clínico dirigido a explorar nuevas terapias para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). La investigación se extenderá hasta enero del próximo año con una segunda fase que incluirá pacientes diagnosticados con esta enfermedad neurodegenerativa.
El estudio, que se desarrollará en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital, estará centrado en AP-2, un fármaco que busca revertir la alteración de la proteína TDP-43, cuya disfunción provoca la degeneración de las motoneuronas, que son las células del sistema nervioso que se ocupan de transmitir las señales desde el cerebro o la médula espinal hasta los músculos. Precisamente el avance de la ELA es resultado de esa anomalía.
Primeras pruebas en humanos
Este ensayo supone la primera administración en humanos y ha sido autorizado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) tras superar con éxito las pruebas preclínicas desarrolladas en el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC). En ellas, esta medicación habría logrado restaurar el equilibrio natural de la citada proteína en modelos celulares y animales transgénicos.
Un total de 72 voluntarios sanos participarán en la fase inicial del ensayo, recibiendo dosis progresivas del fármaco para evaluar su seguridad y farmacocinética, es decir, cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina el organismo el medicamento. Cada escalado de dosis se realizará únicamente después de comprobar la seguridad en la anterior, asegurando la protección de los participantes y sentando las bases para futuras pruebas en pacientes con ELA.
Una enfermedad con gran impacto
La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una patología progresiva que afecta a las motoneuronas, provocando pérdida de fuerza muscular y parálisis. Sin embargo, las funciones cognitivas suelen mantenerse intactas. Se trata de una enfermedad sin cura conocida, con una esperanza de vida media de cinco a seis años tras el diagnóstico. Según la Sociedad Española de Neurología, entre 4.000 y 4.500 personas viven con ELA en España, y cada año se detectan entre 900 y 1.000 nuevos casos.
Este ensayo representa un puente entre la investigación básica y la aplicación clínica, consolidando la capacidad de los centros madrileños para liderar análisis complejos en fases iniciales. Más allá de la seguridad, permitirá determinar las dosis óptimas y preparará el terreno para evaluar en el futuro si AP-2 puede frenar la progresión de la enfermedad, lo que sería un avance significativo en la búsqueda de tratamientos efectivos.
Según destaca la Comunidad de Madrid, el inicio de este ensayo clínico refuerza el compromiso de la sanidad pública madrileña con la innovación biomédica y el desarrollo de terapias avanzadas posiciona a los hospitales públicos de la región, y en particular el de La Princesa, como referentes en investigación clínica en España, especialmente en el ámbito de los estudios en los que se prueban nuevos fármacos por primera vez en seres humanos.
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