La sanidad pública madrileña inicia un ensayo clínico pionero dirigido a pacientes pediátricos de Neurología que sufren un tipo concreto de epilepsias resistentes a fármacos conocidas como refractarias de base inmune. Este estudio se llevará a cabo con tres pacientes con los que se evaluará primero la seguridad del procedimiento y, después la respuesta clínica al mismo.
Las epilepsias protagonistas de este ensayo están provocadas por una alteración del sistema inmunitario que afecta de manera principal al sistema nervioso central. Según los datos facilitados por el equipo neurológico del hospital madrileño, un elevado porcentaje de estas patologías, entre las que se encuentran las enfermedades conocidas como raras como el síndrome de Rasmussen son crónicas y no pueden ser controladas por los medicamentos o tratamientos más comunes.
Con este proyecto el hospital pretende abrir “una nueva posibilidad terapéutica”, que se basa en la utilización de las células madre mesenquimales del propio enfermo. Estas son multipotenciales y pueden obtenerse de tejidos como médula ósea, grasa corporal o el cordón umbilical. Entre las capacidades de este método está la de regular la respuesta inmune del organismo. En la actualidad, estos menores son tratados con fármacos anticrisis, así como con corticoides o inmunoglobulinas, entre otros. A veces, se puede llegar a realizar cirugía (hemisferectomías), pero no siempre se consigue un control de la sintomatología o, si se alcanza, es con un alto grado de secuelas y Frente a este escenario, los científicos del Hospital Niño Jesús iniciaron sus investigaciones hace más de una década. "Cuando te enfrentas al paciente y observas que el tratamiento convencional no surte efecto, surge la necesidad de explorar otras opciones", ha explicado la investigadora principal y neuropediatra del Hospital Universitario Niño Jesús, Verónica Cantarín.
"El síndrome de Rasmussen es una enfermedad ultra-rara que afecta a dos pacientes por cada millón de habitantes. Suele producirse entre los seis y doce años, aunque también puede aparecer en adultos, sin embargo, en edades mayores suele ser una enfermedad más benévola. Además, es refractaria, resistente a fármacos, y afecta a uno de los hemisferios del paciente", ha explicado Cantarín.
Para el director gerente del hospital público, Julio Zarco, la jornada de hoy supone “un día muy importante para el Niño Jesús”. El responsable del centro ha querido reconocer el trabajo de los procesionales que inician este ensayo, presente en la rueda de prensa.
Asimismo, el jefe de Terapias Avanzadas del Hospital Universitario Niño Jesús, Manuel Ramírez, ha asegurado que esperan que "el ensayo clínico termine relativamente rápido, para incrementar nuestro conocimiento en la enfermedad y en un tratamiento".
Virginia Juárez, madre de Valeria, participante en este ensayo, ha relatado ante los medios de comunicación presentes en el hospital os momentos previos a detectar la patología en su pequeña. Las constantes crisis epilepsias que cada vez duraban más y eran más constantes, En algunos momentos con pérdida del conocimiento e incluso con taquicardias. Las innumerables visitas a distintos centros hospitalarios de la región hasta terminar en el Niño Jesús donde el equipo neurológico del centro encontró la vía para terminar con el calvario de Valeria y su familia. Lejos de perder el ánimo, se muestra satisfecha de los avances de su hija, que ahora comienza a recibir infusiones de estas células con este ensayo tras haberse sometido a una operación en el hemisferio derecho de su cerebro.
Debido a la resistencia a los medicamentos, Valeria tuvo que ser sometida a una hemisferectomía. "Después de la cirugía, ha experimentado una disminución en la movilidad del lado izquierdo. Es una situación similar a la de un adulto que ha sufrido un ictus, pero ahora está libre de crisis", explicó Virginia, quien agregó que "actualmente, Valeria está mejorando gracias a la rehabilitación".
Virginia Juárez expresó su agradecimiento al equipo médico del Hospital Niño Jesús, que ha estado tratando a su hija durante los últimos años. "Ahora, quiero respaldar este ensayo clínico para encontrar un tratamiento para el síndrome de Rasmussen", concluyó Suárez.
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