La investigación médica madrileña vuelve a dar un paso de gigante. El Hospital público La Paz ha conseguido aplicar con éxito una nueva terapia CAR-T, pionera en Europa, en jóvenes con leucemia linfoblástica aguda de células B que no habían respondido a ningún otro tratamiento. El resultado es que siete de los once pacientes tratados están libres de la enfermedad y disfrutan de una buena calidad de vida.
Esta versión mejorada, denominada CAR-T Tándem o Dual, supone una evolución de la inmunoterapia personalizada más avanzada que existe hoy contra el cáncer. En lugar de actuar sobre una única diana tumoral, como la CAR-T convencional, esta nueva versión permite que los linfocitos T modificados genéticamente reconozcan dos moléculas distintas (CD19 y CD22). Si el tumor logra esconder una de ellas, las células del propio paciente son capaces de detectar la otra, reduciendo así el riesgo de recaída.
Los resultados, presentados este jueves en La Paz, son esperanzadores: en nueve de los once pacientes, la enfermedad se redujo tanto que dejó de ser detectable solo un mes después del tratamiento. Además, seis pudieron someterse a un trasplante de médula ósea, consolidando su recuperación. Con 20 meses de seguimiento, la supervivencia global ronda el 72 por ciento, una cifra especialmente alentadora en jóvenes que ya no contaban con otras opciones médicas.
Es el caso de Lucía, una joven de 15 años que ha superado con éxito su leucemia gracias a esta nueva terapia CAR-T Tándem. Diagnosticada con leucemia linfoblástica tipo B cuando apenas tenía 17 meses, Lucía ha contado que ahora se siente "genial, normalmente tengo recaídas al año del tratamiento, pero no he tenido nada y estoy muy contenta. Parece que ahora sí estoy curada”.
Su historia es la de una paciente infantil que se siente afortunada después de haber pasado media vida de hospital en hospital con su familia buscando soluciones terapéuticas para su caso. “Estuvimos en Cádiz, en Valencia, en Barcelona, volvimos a Valencia y en este periplo pues terminamos en Madrid, en La Paz”, ha explicado su padre, José Álvarez, quien ha reclamado que nadie tenga que vivir con esa incertidumbre. “Lo que es urgente es que no tengan que ser las familias las que tengan que buscar estos tratamientos y que no dependa de la suerte”, ha manifestado.
En la misma línea, Lucía ahora desea que su experiencia sirva para otros menores que aún luchan contra la enfermedad. “Quiero que esto se difunda en otros hospitales para que otros niños no tengan que estar 15 años probando cosas hasta llegar a lo bueno. Quiero que pasen el menor tiempo posible en los hospitales”, ha manifestado.
Durante la presentación, la consejera de Sanidad, Fátima Matute, ha destacado el valor humano y científico de este hito. “Hoy es una de esas fechas en las que aumenta la satisfacción de comprobar la fuerza de la investigación, capaz de abrir puertas a la esperanza y a la vida, además de reforzar el orgullo de pertenecer a esta familia única que es el Servicio Madrileño de Salud”, ha afirmado.
El desarrollo de la CAR-T Tándem es fruto de la colaboración entre el Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica y la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapias Avanzadas del Hospital La Paz, junto al Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), el Instituto de Investigación del hospital y la Fundación CRIS contra el Cáncer.
La leucemia linfoblástica aguda de células B es el cáncer infantil más común. Aunque los tratamientos actuales logran tasas de curación superiores al 90 por ciento, más de la mitad de los pacientes tratados con CAR-T convencional recaen tras una aparente recuperación, lo que la convierte en una de las principales causas de mortalidad infantil por cáncer.
Este nuevo avance abre una ventana de esperanza a muchos niños y jóvenes que, hasta ahora, no tenían más alternativas frente a la enfermedad.