Ciencia y tecnología

Una biotec española consigue una nueva designación de medicamento huérfano

CITME-mi+d | Jueves 15 de noviembre de 2007
Thrombotargets consiguió a principios de 2007 que la Agencia Americana Reguladora del Medicamento (Food Drug Administration - FDA) otorgara por primera vez a una empresa española un Orphan Drug biotecnológico para el tratamiento de hemorragias en pacientes hemofílicos.

Esta compañía ha conseguido repetir nueve meses después, un éxito sin precedentes para la biotecnología española. La FDA ha otorgado a Thrombotargets, su segundo Orphan Drug biotecnológico para el tratamiento de hemorragias en pacientes afectados por la enfermedad de Von Willebrand.

La enfermedad de Von Willebrand es un trastorno hemorrágico hereditario muy frecuente que afecta aproximadamente al 1% de la población mundial (en España se estima que más de 450.000 personas pueden estar afectadas). La investigación realizada por Thrombotargets, se ha centrado en el tratamiento de los casos más graves de esta enfermedad genética, que aunque menos frecuentes, permitirán que todos los pacientes Von Willebrand puedan beneficiarse del uso del futuro medicamento.

Este éxito para la biotecnología española, confirma  la competitividad y eficacia de sus plataformas tecnológicas  BioplatformscreenTM.

Apoyo financiero

Gracias al apoyo financiero del Centro para el Desarrollo Tecnológico Industrial (CDTI), a través del programa NEOTEC, Thrombotargets implementó el escalado industrial de su innovadora tecnología (única en el mundo) permitiéndole en tan solo dieciocho meses, descubrir setenta y dos nuevos compuestos para el tratamiento de enfermedades cardiovasculares. 

El Dr. Javier Pedreño, presidente de Thrombotargets, comenta: “Gracias al apoyo financiero del CDTI y de nuestros inversores privados, Thrombotargets es hoy en día una realidad. Nuestra compañía ha sido avalada científicamente por segunda vez en menos de un año, por un organismo internacional tan prestigioso y exigente, como la FDA. Estimamos acabar las fases clínicas en tres años y en consecuencia poder comercializar nuestro compuesto antihemorrágico, rápidamente. Durante el próximo año, construiremos el centro de Screening Molecular en Castelldefels y la Planta Piloto Biotecnológica en Alcalá de Henares, lo que nos permitirá consolidar la compañía y alcanzar con éxito todos los objetivos planteados”.

Thrombotargets es un grupo empresarial español creado en el 2005 con sede social en Barcelona, donde están ubicados los laboratorios de farmacología y de desarrollo de HTS (High Throughput Screening) y su centro de I+D. Los laboratorios de Biología Molecular están situados en el nuevo edificio del Centro Nacional de Biotecnología de Madrid y la futura planta piloto estará ubicada en el Parque Tecnológico de Alcalá de Henares.

Thrombotargets ha desarrollado una tecnología biotecnológica única en el mundo, Bioplatformscreen, que permite la identificación de nuevos candidatos a fármacos en áreas terapéuticas en las que no existen nuevos medicamentos. Ha sido la primera empresa en España que ha conseguido un Orphan Drug biotecnológico para un antihemorrágico denominado TT-103MH.

Qué es un medicamento huérfano

Un medicamento huérfano es el destinado a diagnosticar, prevenir o tratar una enfermedad que afecte al menos a cinco personas por cada diez mil y/o al tratamiento de una enfermedad grave o que produzca incapacidades y cuya comercialización resulte poco rentable debido al número reducido de pacientes al que se destina.

La designación del estatus de huérfano facilita el desarrollo estos fármacos otorgando subvenciones y facilitando medidas de apoyo que compensen la falta de retornos económicos.


Enlaces de interés:

www.thrombotargets.com

www.fdaregistrar.com