madri+d | Miércoles 14 de abril de 2010
DIGNA Biotech e ISDIN han anunciado que los resultados obtenidos en la prueba de concepto de Disitertide en el tratamiento tópico de la fibrosis cutánea en pacientes con esclerosis sistémica les anima a continuar con el desarrollo de este proyecto para el tratamiento de la esclerosis sistémica.
La esclerosis sistémica es una enfermedad crónica que se caracteriza por fibrosis en la piel, vasos sanguíneos y órganos internos como el pulmón. La sobreexpresión del TGF-β1 es uno de los factores etiopatogénicos clave a la hora de desarrollar esta patología. En estos momentos, no existe ningún tratamiento que cure la enfermedad, tan sólo existen tratamientos sintomáticos de dudosa eficacia.
El proceso de la fibrosis implica una sobreproducción de colágeno, lo que ocasiona un engrosamiento y endurecimiento de las áreas afectadas. Los síntomas no específicos de la enfermedad son: fatiga (desde ligera a grave), falta de energía, debilidad general, pérdida de peso y dolores musculares en articulaciones o huesos. Los síntomas específicos son: sensibilidad anormal al frío en las extremidades, que se quedan pálidas, frías y pueden ser dolorosas, debido a una interrupción brusca y transitoria del aporte sanguíneo.
El Disitertide es un inhibidor del TGF-β1. En la actualidad, se considera que los inhibidores del TGF-β1 pueden desarrollar un papel clave en la inhibición de la fibrosis, y por tanto en la mejora de la evolución de la esclerosis. De forma paralela, DIGNA Biotech está investigando otras indicaciones potenciales para el Disitertide como son la fibrosis cardiaca, la fibrosis surgida a partir de la implantación de un cuerpo extraño como la silicona, la degeneración macular de la retina, y el melanoma. Para todos ellos, la compañía ya dispone de una prueba de concepto positiva en modelos animales.
En este ensayo clínico han participado 17 hospitales europeos de España (de la Comunidad de Madrid ha intervenido el Hospital Universitario 12 de Octubre), Alemania, Reino Unido, Polonia, Hungría, e Italia que reclutaron un total de 56 pacientes con fibrosis cutánea. Disitertide ha mostrado en este estudio de fase II, aleatorizado, doble-ciego, controlado intra-individualmente con placebo, una mejoría subjetiva y estadísticamente significativa (p